FAQ

当社は、2016年1月に東京都中央区にエディジーン株式会社（現 株式会社モダリス）を設立しました。
2016年4月には米国マサチューセッツ州ケンブリッジ市に連結子会社EdiGENE Inc.（現 Modalis Therapeutics Inc.）を設立し、現在に至っております。現在の米国拠点はボストン近郊のウォルサム市に移転しております。

私たちの新しい創薬技術（modality）が、遺伝子治療薬を生み出す未来を目指して付けました。

「私たちのサイエンス」および「事業情報」のページをご覧下さい。

当社は、森田を除いて全員が社外取締役ですが、当社のガバナンス体制は、取締役と執行を分離し、執行役員に執行を委任するような形で構成する米国型に近い体制としています。
執行役員の体制は、CEOの森田が経営全般を管掌、VPの中島がUSのオペレーションを管掌しています。さらに、その下には、各業界で経験を積んだ分野毎のデイレクターがおり、厚い人材基盤が整っていると考えています。
しかしながら、執行体制の強化は今後の発展のために当社も重要であると考えており、今後も優秀な人材の獲得を続けたいと考えています。
（2024年4月1日）

米国の研究所には現在、約15名が在籍しています。これには研究員として研究（Research）に携わる者、開発（Development）、製造（Process Development）に携わる者が、そのほかに管理部門の者が含まれます。
研究部門人材の典型的なプロファイルはPh.D.を有してポスドクを経験した研究員と修士の学位を経たテクニシャンとなります。その他に、中途入社の製薬会社や他のバイオテック企業で遺伝子治療研究開発の経験を積んだ人材を擁しています。
（2024年12月25日）

残念ながら日本を含む多くの国では国内での遺伝子治療開発の経験や、ガイドラインの整備ができていないことから、経験者を採用することや、治験を実施することが難しく、一方でアメリカは複数の上市薬を含めて様々な開発経験があることからそのような選択をしております。

Privacy Policy
個人情報保護に関する考え方及び方針に関する宣言

株式会社モダリス（以下、「当社」といいます。）は、事業活動を通じて取得する個人情報を適切に取り扱うことが業務運営上の重要事項であり、また社会的責任であると考えています。当社は、個人情報を保護するため、以下の事項を誠実に履行します。

1. 法令等の遵守
当社は、関連する適用法令、国が定める指針、その他の規範を遵守するとともに、情報管理に関する社内規程を定め、情報管理体制を構築するとともに役員、従業員に周知徹底させ、個人情報の適切な取扱いに努めます。

2. 個人情報の取得
当社は、法令等に定める特段の事情がない限り、以下の目的に従い、偽りその他不正の手段によらず適正に個人情報を取得します。

3. 個人情報の利用目的
当社は、個人情報を以下の利用目的の達成に必要な範囲内で利用します。
・お問合せに対するご連絡、内容検討、調査のため
・採用選考、従業者の雇用管理、退職者への情報提供及び連絡のため
　なお、採用選考における応募者のご提出書類（履歴書、経歴書等）は、当社において適切に廃棄し、返却はいたしません。
・株主としての地位に対する当社からの各種便宜の提供のため
・各種法令に基づく所定の基準によりデータ作成を行う等、株主の管理のため
・法令又は契約等に基づく権利行使や義務履行のため

4. 個人情報の第三者への提供
当社は、以下のいずれかに該当する場合を除き、個人情報を第三者に提供しません。
・法令に基づき提供を求められた場合
・本人から事前に同意・承諾を得た場合
・人の生命、身体又は財産の保護のために必要な場合であって、本人の同意を得ることが困難であるとき
・公衆衛生の向上又は児童の健全な育成の推進のために特に必要がある場合であって、本人の同意を得ることが困難であるとき
・国の機関若しくは地方公共団体又はその委託を受けた者が法令の定める事務を遂行することに対して協力する必要がある場合であって、本人の同意を得ることにより当該事務の遂行に支障を及ぼすおそれがあるとき
・利用目的の達成に必要な範囲内において個人データの取り扱いの全部又は一部を第三者に委託する場合

5. 個人情報の安全管理
当社は、個人情報の正確性等を確保するため、情報管理に関する社内規程に基づく情報管理体制を構築し、取り扱う個人情報の漏洩、減失又はき損の防止その他の個人データの安全管理に努めます。また、情報管理体制は適切に見直し、不備があれば是正を行います。

6. 個人情報の開示・訂正等・利用停止等・提供停止のお申出、個人情報の取扱いに関するご質問及び苦情に関して
個人情報の開示・訂正等・利用停止等・提供停止のお申出、個人情報の取扱いに関するご質問及び苦情がある場合は、お問い合わせフォームにご連絡ください。

7. 本個人情報保護に関する考え方及び方針に関する宣言の変更
本個人情報保護に関する考え方及び方針に関する宣言の内容は事前の予告なしに変更されることがあります。
変更後の本個人情報保護に関する考え方及び方針に関する宣言については、当社が別途定める場合を除いて、当サイトに公表した時から適用するものとします。
株式会社モダリス

（2026年2月改訂）

各四半期末の翌々月初に決算を発表します。
2月と8月 ： アナリスト・機関投資家向け説明会
5月と11月：個人投資家向けオンライン説明会
スケジュールと開催プラットフォームについては「IRカレンダー」ページをご参照ください。

毎年12月31日です。

「決算短信」もしくは「有価証券報告書」をご覧ください。

アナリスト向け説明会の動画配信を行っております。当社HPで公開している動画ライブラリをご覧ください。

当社の事業はパートナーとの交渉により進捗すること、ライセンスの契約一時金の事業収益によって当社の業績が大きく変動すること、新たなパートナーとの提携の可能性や新規のパイプラインの獲得の可能性等、当社の事業上の特性として現時点では業績に与える未確定な要素が多いことから、今後の見通しについては、適正かつ合理的な数値を算出することが困難であると考えており、業績予想は開示を見合わせています。
なお、今後の事業進捗を踏まえて、 合理的な開示が可能となりましたら速やかに開示いたします。

当社は業績予想を開示していないので、黒字化の時期について具体的に何年ということは回答できません。
飛躍できる時期は、現時点のパイプラインの状況を考えると2025年以降を目処と考えています。これは公表しているようにMDL-101の計画が2024年に治験申請、その後の治験開始後にそう時間がかからずに中間解析などで結果が出てくる前提で開発を行っていますが、それに伴って売上面でもライセンス契約に基づくマイルストーン収入等が見込まれると予想されるからです。
一方で、それ以前にも、他のパイプラインにおいて契約一時金やマイルストン収入等を獲得できる機会というのは十分にあると考えています。
（2024年4月25日）

当社の主な事業収益は、共同研究開発またはライセンス契約の締結による契約一時金、各契約に基づくマイルストン収入、ライセンスのロイヤルティ収入、ライセンスのマイルストン収入によるものです。
各収入は契約の締結、または契約に定められた条件を達成したタイミングで事業収益として計上されます。そのため、当社の事業収益は定常的に毎月・毎四半期に一定額が計上されるものではありません。

米国金利の上昇：
当社は借入金はないため金利支払い等の直接的な影響は受けておりません。

為替の円安傾向：
当社は米国マサチューセッツ州にラボを構えて研究開発を行なっているため、米ドルベースでの支払いが多いため、円安により日本円ベースでコスト増の影響を受けることになりますが、将来的な入金等をドルベースで受け取ることによって効果は相殺されると考えています。
（2022年11月7日）

「監査上の主要な検討事項（KAM）」 とは Key Audit Matters の略で、監査人が職業的専門家として特に重要であると判断した監査論点のことで、監査人が監査報告書内で記載するもののことです。
当期の内容は、年度末に監査人が最終的に判断することになりますので、当社から回答をすることはできませんが、昨年度の内容は、「継続企業の前提に関する重要な不確実性の有無についての経営者による判断の妥当性の評価」となっており、詳細は下記を参照ください。
2024年3月27日『有価証券報告書_第8期(自2023年1月1日 至2023年12月31日)_株式会社モダリス』「独立監査人の監査報告書及び内部統制監査報告書」　(https://contents.xj-storage.jp/xcontents/AS04819/d5775797/b4e3/4950/9463/16ac00830e5e/S100T4QK.pdfおよびhttps://contents.xj-storage.jp/xcontents/AS04819/957ffb8a/7812/46de/a9dd/947c92f70d01/S100T8AN.pdf）
（2024年4月25日）

2020年8月3日に東京証券取引所マザーズ市場に上場し、2022年4月4日よりグロース市場に上場しています。

4883です。

当社は設立以来配当を実施しておらず、また、今後も多額の先行投資を行う研究開発活動を計画的に実施していくため、当面は配当を実施せず、研究開発活動の継続に備えた資金の確保を優先する方針であります。
株主への利益還元については重要な経営課題と認識しており、将来においても安定的な収益の獲得が可能であり、かつ、研究開発資金を賄うに十分な利益が確保できる場合には、将来の研究開発活動等に備えるための内部留保充実の必要性等を総合的に勘案した上で、利益配当についても検討してまいります。

現在ご用意はございません。

100株です。

株式に関する各種お手続は、お取引口座を開設されている証券会社にお申し出ください。

毎年3月下旬に開催する予定です。

当社の決算期末は12月末ですので、2025年3月開催の定時株主総会の議決権確定日が12月30日（月）です。 権利付最終日である12月26日（木）までに当社株を買えば権利を取得できます。 権利落ち日である12月27日（金）以降に売却しても権利は取得できます。

IRに関する個別のお問い合わせについて、当社ではフェアディスクロージャーの観点から個別に直接のご連絡によるご回答ではなく、ウェブサイト等において情報開示を充実させ広く周知を図ることが適切と判断して下記のご対応としております。

お問い合わせは、HP上の「お問い合わせフォーム」にて受付しております。
いただいたお問い合わせについては、当社にて公表の良否を諮り、回答すべきと判断した内容のみを当社HPまたは開示情報にて公開いたします。
その他法令に基づく開示すべき情報は、適時に開示しておりますので、当社HP、IRサイト、プレスリリース及び開示書類をご確認ください。

なお、電話でお問い合わせをいただいても、お電話のお取次ぎは致しかねますので、予めご了承くださいますようお願いします。
今後とも、株主の皆様ならびに投資家の皆様への公平な情報開示の開示に一層心掛けてまいりますので、何卒ご理解賜りますようお願いいたします。

当社のIRの体制は、質問は原則的にHP のみで承っております(注:電話での問い合わせには対応しておりませんので、電話でのお問合せはお断りしております。)。いただいた質問は全て確認をさせていただいておりますが、その中で対応が必要と思われるものに対しての回答はホームページや開示書類などで公表することとしています。これは、個別対応はフェア・ディスクロージャーの点で公平性の問題があり、対応が必要と判断された情報を広く公平に公表すべきという当社ポリシーに基づいています。したがって当社が個別に電話やメールなどで回答することは行っていません。また、オフィスおよび研究施設の見学の対応も行っていません。
（2022年4月1日）

当社は現在、研究開発ステージで事業を行っており、臨床入り前の個別の研究状況に関するIRの機会は限られています。今後のパイプラインの進捗及び拡張によってIRの機会は増えていくと考えています。

なお、サル試験など、個別の研究状況については、公表することにより競合相手を利するなど競争上の観点から好ましくなく、長期的には株主価値の毀損に繋がることになるので、慎重に判断しています。更にライセンス交渉中である場合、前提として交渉相手にのみ研究状況の詳細を伝えることができますので、公表には自ずから制約があります。

また個別の研究状況の開示は、時として投資家に過度の期待を喚起し、株価に過剰に影響を及ぼすことが懸念されるため、当社としては投資家の皆様へ重要な影響を及ぼすと判断したものについて積極的に開示したいと考えています。
（2021年5月6日）

当社は、法令・規則に則り、業績に大きな影響を与える契約等の重要な会社情報は、投資家へ適時、積極的に開示していきます。個別の開示の有無を申し上げることはできませんが、ライセンスアウト契約等の重要な会社情報は、適時開示される対象と考えています。

一方で、当社が開示すべき状況にないと判断した未公表の情報については、お問い合わせをいただいても一切開示することができないものとなります。

当社は自社モデルパイプラインについて、投資情報に資すると考えパートナリング目標の意思や時期を開示しておりました。
しかしながら、パートナリングは開発状況の進捗や当社の意思だけでなく、相手方の意思や戦略に依存して行われるものであるため、当社のコントロールにはないものを開示対象とすることは投資情報に適さないと判断しました。また、当社のパートナリングの意思や期限を開示をしていくことは交渉上に良い影響を与えないこと、また実際にそのような影響がでているケースも発生しております。そのため、パートナリング目標を非開示の方針といたしました。
（2022年8月5日）

まず公開の対象となる特許は、当社のパイプラインに係る特許など事業にインパクトを与える特許で、かつ公開することが事業にマイナスの影響を与えないものとなります。またパートナーとの共同出願である場合にはその合意が得られたものに限定されます。従って、全ての特許が開示の対象となるわけではありません。なお、特許情報は公的に検索可能なものも多数ありますので、ご自身で検索することが可能です。

特許の出願から登録に至るまでのプロセスは、原則として出願日から１年６ヶ月経過後、出願内容が一般に公開されます。（出願公開）この段階では特許を取得したわけではなく、引き続き審査を行い、通過したものについて特許査定を受けることにより特許権が付与されます。その後、登録料の納付を経て正式に特許として登録される流れとなっています。一般的に開示は特許査定を受けた後に行うことが多く、当社もタイミングに関しては同様の考え方でおります。

さらに特許によっては、既に成立した特許が分割後査定となるものがあり、そうした状況で当社が重要度は低いと考えた場合には、必ずしもリリースの対象にならないこともあります。
（2022年2月14日掲載、2022年9月1日更新 2024年12月20日更新）

開発計画に著しい変更があった場合には、プレスリリース等で開示を行う方針です。
（2022年9月15日）

アメリカの資金調達環境はまだ非常に悪い状況だと認識しております。バイオテックに関しては2015〜2020年に良好な資金環境がありましたが、2021年以降は低迷しています。いくつか選別的に大きく資金調達する企業が出始めていますが、我々の拠点を置いているボストン周辺領域でも引き続きレイオフが報告されている状況を考えると、資金調達環境はまだあまり良くないと思っております。数年以内に改善する可能性はあると考えますが、2025年内に大幅に改善するようには感じていません。
（2022年9月15日）

株価はわれわれが設定するところになく、回答ができません。
ただ、われわれが事業を粛々と進めて、その結果として皆様に価値が認められれば株価につながると考えます。

当社の治療薬の投与方法は、当社独自のCRISPR-GNDM®分子をアデノ随伴ウィルス(AAV)ベクターに搭載して体内の目的の細胞に送り込むことを想定しています。
つまり、AAVとはCRISPR-GNDM®分子を細胞に届ける送達ツールのことです。
（2022年9月15日）

2010年代からの遺伝子治療が成果を上げてきた背景には、アデノ随伴ウィルス(AAV)ベクターという比較的安全性の高いとされるベクターによるところが大きかったと考えられています。AAVは、投与後に体内で自己複製をしたり、染色体に挿入されるリスクが低いとされ、前世代のものに比べて大きな安全性上のメリットがありました。このAAVを用いた初期の遺伝子治療は、眼科領域など局所投与で治療を行うものを中心に開発がなされてきましたが、その成果が著しかったために、全身投与を必要とする筋肉疾患などへとその対象が広がってきました。
現在、筋ジストロフィーの1種であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療薬の1つが条件付き承認に至っておりますが、臨床試験の結果などから大量の全身投与に伴う各種の問題が議論されてきた経緯があります。これらの問題を回避するためにアカデミアや製薬業界においては、筋肉などの対象組織への指向性を高めた改良型のAAVベクターが開発されており、近年開発されたいくつかの改良型ベクターは、指向性などの特性が従来型に比べて10倍を超えて改善されたものが確認されるようになってきました。これらは、肝臓などのオフターゲット臓器における毒性の低減や必要投与量の低下に伴う製造コストの低減などにおいて破壊的なインパクトがあると考えられます。
このような状況下では、現行の技術で開発を継続することの意義が大きく失われ、より安全性の高い新技術がある以上、懸念を有する旧技術に基づく開発品を患者様へ投与することの倫理的な問題が生じると当社は考えるにいたりました。新技術に基づく開発品の方が、薬効、安全性、製造コスト、そして成功確率などの面においてより優れていると考えており、短期的には開発の一時的な延期を伴いますが、⻑期的にはプロダクトや企業価値の拡大によりプラスの影響をあたえると当社は判断しております。
（2024年4月25日）

副作用には大きく二つの原因があり、ひとつはキャプシド(カーゴ)由来、もうひとつはペイロード由来です。
キャプシド由来の副作用では、一般的な遺伝子治療に共通して一番大きいのは肝障害です。こういった障害は、どのくらいの量の投与で障害が起こるかが前例からある程度理解されており、コントロール可能であり、また起こっても一過性であるか何らかの方法で対処可能なレベルにあると考えています。
もう一つのペイロード由来の副作用ですが、免疫的な副作用が考えられます。GNDM分子を含めて外来タンパクを投与すると、体にとっては異物となりますのでそれに対する免疫作用は当然起こりえます。GNDMの場合は細胞内で発現するので、細胞性免疫が主要な問題となり得ると考えています。現状では当社論文で発表されているように、サルにおいても大きな問題は生じていません。

引き続き有力なパートナー候補との対話は続けておりますが、臨床試験に向けた開発を計画通りに進めていくことが結果的にはプログラム及び技術への付加価値を高めることとなり、より良い条件で提携の実現に繋がると考えて事業を進めております。
提携は当社のみならず相手側の意思やタイミングによって決定されるものであるため、当社のみの努力によって実現するものではありません。一方で、患者さんや医師との対話においてあらためて認識しましたが、LAMA2-CMDという病気は患者様の生命に関わる猶予のない病気であり、当社の開発する薬が希望である現状を踏まえると、当社のできることとしては最速で開発を進め、高いコミットメントを持って一緒に開発を進められるパートナーと然るべき時期に然るべき条件で合意をすることであると考えます。
（2024年4月25日）

DMDは先行薬がある中で実施した場合の患者リクルートなどを考慮して、全く競合のないLAMA2-CMDを選択し、早期にプロダクトおよび技術のクリニカルPoCを確立する戦略を採りました。

現在の遺伝子疾患を対象とした遺伝子治療のための送達ツールとしては AAV（アデノ随伴ウィルス）ベクターが主流となっています。これは送達効率及び安全性の面で優位性があるからですが、一方で、安全性の裏返しとして、送達された細胞のなかでウィルスが増殖しないようになっているので、細胞が分裂する度に効果は減衰することになります。従って、増殖の活発な細胞においては効果が持続しないことになります。
このために、当社技術に関わらず、AAV を用いた遺伝子治療のターゲットとなり得る疾患は、比較的細胞増殖が活発ではない臓器や組織に限定されることになり、その結果、筋肉であるとか、中枢神経といった細胞がターゲットになることが多く、逆に血液細胞やガン細胞のようなものは回避されることになります。
また、ガン細胞の場合には100%に近い細胞にベクターが送達されなければ、送達されなかったガン細胞から再び増殖が起こることになりますので、効果が一時的になってしまいます。
一部にガンをターゲットとした遺伝子治療もありますが、その場合にはガンそのものをターゲットにするのではなく、ガンを攻撃する細胞に遺伝子導入を行い、殺ガン細胞活性を高めるような効果を狙っています。
（2022年11月7日）

現在協業の可能性を模索しているものと、自社でインキュベーション中のものを含めて複数の新規パイプライン候補を有しており、 これらは適切な段階でパイプラインとして昇格させていくことを計画しています。
また既存のパイプラインの中でも、MDL-204のように研究開発を継続させる可能性が認められなくなったと考えるものについては速やかに中止の判断を行って参ります。
このような適切な改廃の判断をパイプライン毎に行うことは、当社を含めたいずれの製薬会社やバイオテック企業でも行われているポートフォリオに対する通常の判断であり、適切な新陳代謝を行うことでパイプラインの規模と質の適正化を行うことは合理的なことと考えています。
また、特に研究段階など早期に判断をすることは、コストのかかる開発段階の成功確率を高める上で不可欠であると考えています。
（2022年1月7日）

当社は臨床試験を目前に控え、研究開発投資が先行している状況です。
当社としては財政規律を守りつつも、企業価値の向上には開発を進めることが最優先されるとの考え方に基づき事業を行っていく方針です。

企業が希少疾患の治療薬を開発するよう促すため、世界各国の政府は、米国における「希少疾病用医薬品指定（Orphan Drug Designation）」制度等を通じて一定期間の独占販売権を付与するなど、多額の財政的インセンティブを提供しています。さらに、現在承認されているデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対する遺伝子治療の場合、1回あたり300万ドルの薬価が認められております。したがって、希少疾患であっても、十分な収益性を確保できる可能性があると考えられています。
（2026年3月）

希少疾患の製薬は、非常に小さな設備で生産されるとイメージされると思いますが、筋肉疾患など全身投与を行う遺伝子治療薬の場合、1,000Lなどの大規模製造でも確保できる投与数は限定的で大量生産はできません。
また、GMPなどの基準に適合したレベルで製造を早期に立ち上げるためには、関連したノウハウを有するCDMOとの提携が合理的であると考えています。
なお、臨床PoCを確立して十分にリスクが低減された後に、後期臨床試験あるいは承認後の販売を見据える段階になれば、自社製造も視野にいれられると考えています。
（2021年11月5日）

MDL-101をはじめとしたプロダクトの臨床に向けた製造を行うために、当社において小規模製造およびプロセス開発を行いますが、一方で大規模製造についてはキャパシティ等の理由から外部のCDMOへの委託を行う必要があります。なお、MDL-101については既にプロセス開発は完了しており、大規模製造に向けた製造方法が確立されています。
（2024年4月25日）

ASGCT（米国遺伝子細胞治療学会）他、サイエンス、ビジネス向けの学会カンファレンスで随時発表を行っていく予定です。また論文発表なども今後計画しています。
（2024年4月25日）

INitial Targeted Engagement for Regulatory Advice on CBER producTs （INTERACT）ミーティングは pre-IND ステージにあるプロダクトに対して米国 FDA が事前の非公式なコンサルテーションを行う会議体で、先進的な研究開発品目の開発に付随する固有の課題に対して FDA がコンサルテーションを行う機会です。
またPreINDミーティングは、INDに必要な要件が何であるかを、スポンサー(開発企業など)が計画を共有してFDAとの間で確認する機会です。
当社はその2回の対話の機会において、当社の前臨床データ、今後のGLP試験、GMP製造の計画、臨床試験の計画をFDAに共有した上で、その計画が妥当であるかどうかの確認を行いました。その結果、当社の計画は概ね認められ、軽微な修正のみで問題ないことを確認することができました。
（2024年4月25日）

エピゲノム編集が有効な創薬技術として広く認識されるようになったことは良いことであると考えています。
なお、当社は知財によるプロテクションに加えて、創業以来8年間の経験に基づくノウハウの蓄積によって、リーディングポジションを引き続き維持していけると考えています。
（2024年4月25日）

米国特許庁（USPTO）において Broad 研究所（Broad）とカリフォルニア大学、 ウィーン大学およびエマニュエル・シャルパンティエ博士（総じてCVC） との間で米国における先発明を争うインターフェアレンス（インターフェアレンス番号106,115号 ）が行われていましたが、2022年２月28日に米国特許商標庁審判部（PTAB）は本件インターフェアランスについても事実上の干渉はないとする Broad 側の権利を認める判決を下しました。これは先に同じくインターフェアレンスの手続きが行われていた106,048号 同様に CVC 側の主張を退けた結果となります。
これはBroadが出願したヒトを含む真核生物におけるゲノム編集技術に関する特許が米国において有効であると示したことになります。
結果、我々がEditas社とのライセンス契約を通じてその実施権を有するCRISPR基本特許が当社の事業領域において引き続き有効であると示されたこととなり、当社事業を引き続き担保することになると考えられます。
（2022年5月9日）

一般の商品の販売と異なり、パートナリングは販売行為では無く、短期に得られるライセンス料と長期に得られる将来の商品売上げに伴う利益をスワップする等価交換契約であるので、財務的な余裕がある状態においては、戦略的自由度を考えればしないことも選択肢の一つではあると考えます。
資本が許すのであれば、自社で調達した資金で開発する方がスピードなどの観点で好ましいのですが、資金が自社で調達ができない場合には、パートナリングなどによって外部の資金を充当して開発を継続することが必要になる場合もあります。
当社をとりまく資金環境のことを考えれば、パートナリングは必要な選択肢の一つではありますが、一方であくまでも相手があって初めて成立する取引であるので、開発の進捗や、成果にかかわらず時期を予期するのは難しいと考えます。
また、パートナーリングについてのゴールを明確にすることは、投資家との対話の観点から開示を行っていますが、ゴール時期の明記は交渉相手に当社の交渉締結目標時期を伝えることになり、交渉戦略上好ましくないのも事実です。 MDL-101をはじめとしてパートナリングが実現しておらず不安に思われる向きもあるとは思いますが、価値増大にもっとも重要な研究開発は進捗しており、これに興味を持っている企業とのディスカッションは継続されているので、当社は成立は時間の問題であると考えています。
（2026年3月更新）

当社は内部リソースに加え、外部アドバイザーやCROなどと連携し、申請およびその後の臨床試験のフォローアップを行う予定です。

残念ながら、いずれのプログラムにおいてもまだ臨床試験も患者登録も開始されておりません。開始が決定した際には当社のWebサイトならびに、各国の治験登録サイト(clinicaltrials.govやclinicaltrialsregister.eu)に登録の予定ですのでご参照ください。Webサイトより連絡先をご連絡いただきましたら、連絡先リストに登録をさせていただきます。しかしながら、これは順番や枠の確保を保証するものではないことを予めご承知おきください。またLAMA2-CMDをはじめとして、各疾患の患者ネットワークは比較的よく組織され当社も連携しておりますので、そういった団体への参加を推奨いたします。

社内利用に限定しておりますので非売品となっております。

追加の解析を必要とすることが判明し、会社としてはこれを実施することが開発の成功確率向上のために必要と判断したことによるものです。結果的に開始は後退することになるものの、同時に臨床試験のサイズを縮小しても十分に効果は見られるであろうと判断しており、これによってPoC実現の時期および条件付き承認申請の時期は維持できると考えています。

オプションとして検討はしましたが、MDL-101の場合、対象患者数が絞られているために、人口の少ないオーストラリアやニュージーランドは難しいと考えております。しかしながら中国のIIT^＃などにつきましては検討の余地があると考えています。
*CTA (Clinical Trial Approval) : 欧州や豪州などで新薬の臨床試験を開始する際に、規制当局へ提出する申請書類のこと
^#IIT(Investigator-Initiated Trial): 医師主導治験。