
1
2
3
4
遺伝子治療
遺伝子疾患では、DNA配列にエラーや欠陥がしばしば見られ、これらの疾患を根本的に治療するには遺伝子レベルでの治療が必要であると考えられています。遺伝子治療薬は、ウイルスベクターやナノ粒子などの方法を用いて、正常な配列の遺伝子、異常な配列を修復するDNAやRNAなどを標的細胞に送り込みます。

1
2
3
4
CRISPRゲノム編集
ゲノム編集は遺伝子治療の新分野の1つです。私たちのDNAをエラーのある特定箇所をピンポイントで狙って切断したり、切断した箇所に正しい配列を持った遺伝子を挿入したりすることができるCRISPR技術の誕生によって、これが実用化可能なレベルになったと考えられています。

1
2
3
4
エピゲノム編集
エピゲノム編集とは、遺伝子の塩基配列自体を変えたり、二重鎖切断を行わずに、特定の遺伝子の発現状態を制御する技術です。DNAやヒストンの修飾を変えることで、遺伝子がオンまたはオフに切り替わることを可能にします。

1
2
3
4
CRISPR-GNDM®
CRISPR-GNDM®は当社が開発したエピゲノム編集技術で、ウィルスベクターに搭載可能なサイズにコンパクト化されたエピゲノム・エディター(編集システム)を、目的の細胞に効率良く送り届け、高い選択性をもって目的の遺伝子のON/OFFを行うことで疾患を治すことを目指します。