異常型配列を持ったDNAを切り出して、
正常型配列と置き換えることで本来あるべき配列に戻す治療

ゲノム編集は、間違った遺伝子を切り取り、正しい遺伝子に置き換えることで正常な遺伝子が出るようにする新しい治療方法です。
ゲノム編集でも、先ほどの遺伝子治療同様にウィルスベクターなどを使って、DNA を切断する酵素や、正常型配列を目的の細胞に届けます。

CRISPR-Cas9

可変部分が簡単にデザインできるのはRNAだけなので
スピードとスループットに優れた最新のゲノム編集技術

CRISPR以前にもZFNやTALENといったゲノム編集技術がありましたが、CRISPRによってゲノム編集が格段に進んだのには理由があります。
従前のZFNやTALENといった方法では、DNA上の目的の場所に切断酵素を結合させるために特定のDNAと結合するタンパク質の特定のユニットを複数数珠繋ぎにして用いているので、こうしたZFN分子やTALEN分子をターゲットに合わせて作成するのが煩雑でした。
これに対してCRISPR では、gRNA(ガイドRNA)という簡単に作成可能な部品が目的のDNAとペアを作って結合し、それを目印にCas9という切断酵素がその場所にリクルートされてきて切断を行います。
従って、ターゲット遺伝子毎の可変部分が簡単かつスピーディーに用意できるので、編集のスピードとスループットが2桁以上上がったと言われています。
一方で、CRISPRを含むいずれかの方法でゲノムを切断することはガン化のリスクを高めるという報告が出されていて、リスクを伴うことが示されています。

時代は今、CRISPR

CRISPRに対する注目はRNAiやiPSなどのノーベル賞受賞技術を上回る