CRISPRゲノム編集

遺伝子を目的の箇所で切断し、改変する技術

ゲノム編集は、DNAの二重鎖を特定の箇所で切断し、ターゲットの遺伝子を1) 破壊したり、あるいは 2) 別の配列を切断箇所に挿入することで 修復することで、遺伝子の改変を行う事を可能にする技術です。

ターゲット毎にgRNAを交換するだけで、あらゆる切断箇所に分子をデザイン可能

CRISPR/Casによるゲノム編集システムは、Casと呼ばれる切断酵素と、ガイドRNA(gRNA)と呼ばれる位置決めをする核酸の2つの部品で構成されます。

DNA上の切断したい箇所の配列とマッチするgRNAをデザインすることで、CasとgRNAの複合体が目的の箇所に結合し、切断を行います。

CRISPR/Cas以前にもZFNやTALENといったゲノム編集技術がありましたが、gRNAを交換するだけで、どこでもピンポイントで編集を行えることにより、従来のZFNやTALENといった方法に対して、設計の簡便さ、スループットの向上、多重編集の実現、高い効率、幅広い応用範囲という点において格段に技術として向上しました。

またCas9以外にもCas3のようなCRISPRがありますが、精度が低かったり、広範な分解を引き起こしたりするなど課題が多く、遺伝子治療には適していないとされています。

モダリスは最も優れたシステムを用い、患者さんにとって一番良い方法で治療をすることを目指します。