私たちのサイエンス

私たちの体の設計図は、A,G,T,Cの並びで構成される30億個のDNAによってコードされる約2万の遺伝子によって記述されています。そして体を構成する約200種類あると言われる全ての細胞は、元はたった1つの受精卵が分裂することで作られ、筋肉であろうと、目であろうと、血液細胞であろうと、全く同じ遺伝子配列を持っています。

その2万の遺伝子のそれぞれにスイッチがついていて、遺伝子がいつ、どこで、どれくらいONになるべきかが制御されています。これはまるでオーケストラのように、どの楽器がいつ、どのくらいのボリュームで音を出すか決められているようなもので、これらのスイッチが厳密に制御されることで体は機能を保ったり、多様性を出しています。

その遺伝子にエラーや欠陥が生じたり、機能不全あるいは異常機能をもったタンパク質がつくられてしまったり、必要なタンパク質が作られなくなってしまうことで、体のハーモニーが崩れ、病気になってしまいます。これらの疾患を根本的に治療するには遺伝子レベルでの治療が必要であると考えられております。

遺伝子治療には様々なアプローチが存在します。当社が開発するCRISPR-GNDM®技術/エピゲノム編集技術はDNA配列の2本鎖の切断を伴うことなく、標的遺伝子のスイッチのON/OFFを自在にコントロールする技術であり、より安全かつ様々な遺伝子疾患に治療薬を開発できる可能性のある拡張性の高いアプローチです。

・ 遺伝子置換：エラーや欠陥が起きた遺伝子に対して、正常な遺伝子を外部から導入し置換する方法
・ siRNA/アンチセンス核酸：エラーや欠陥のある遺伝子に対して、外部から導入した核酸が作用し、機能不全あるいは異常機能を持ったタンパク質の作製を一時的に妨げる方法
・ ゲノム編集：エラーや欠陥のある遺伝子を切断編集することで正常に機能させる方法
・ 塩基/プライム編集: 従来のゲノム編集を進化させたもので、エラーや欠陥のある遺伝子の一本鎖のみを切断し編集することで正常に機能させる方法
・ エピゲノム編集：エラーや欠陥のある遺伝子を切断することなく標的遺伝子のスイッチのON/OFFを制御することによって遺伝子を正常に機能させる方法

2017年以降、現在までに10件以上の遺伝子治療がFDAから承認を受け、その数は年々増加しています。また、現在グローバルに開発・臨床試験中の遺伝子治療薬は約1,500件以上あり、遺伝子治療は医薬品開発の新規モダリティとして成長を続けています。

*1: Spinal muscular atrophy (脊髄性筋萎縮症) *2: Dystrophic epidermolysis bullosa (栄養障害型表皮水疱症) *3: Duchenne muscular dystrophy (デュシェンヌ型筋ジストロフィー)