遺伝性遺伝子疾患のほとんどは希少疾患という患者数の少ない「疾患のロングテール」に属します。しかしながらこれらの疾患に属する患者数は、一つ一つの疾患は細分化されていても、合わせると世界中で4億人もいるとされています。こうした希少疾患領域のための治療薬開発は、開発コストと開発期間が膨大にかかる従来型の創薬では効率が悪いためこれまで敬遠されており、95%の希少疾患にはまだ治療法がありません。

遺伝子治療あるいはゲノム編集といった新しい技術は遺伝性遺伝子疾患に対して効率的に治療薬を開発できるブレークスルーであると私たちは考えます。一つめの理由は同じ方法論を疾患の壁を越えて再生産できるからです。遺伝子疾患の起こるメカニズムは疾患毎に似通っていることが多く、それにより同じアプローチを他の疾患にも適用することができる機会が沢山あります。もう一つの理由はヒトと動物との間で、遺伝子を司る仕組みが高度に保存されていることにより、動物試験から高い確度で臨床試験での効果を予見することが可能であるからです。

私たちは新しいゲノム編集技術であるCRISPRを進化させ、遺伝性遺伝子疾患に対して効率よくかつ有効な治療薬を生み出せる新しいプラットフォーム技術、CRISPR-GNDM®︎を構築いたしました。この技術により遺伝性遺伝子疾患の治療法が一つずつ増えていくのが私たちの考える未来です。

Every life deserves attention（すべての命に光を）
患者数が少ないからといって見過ごされて良い病気はないと私たちは考えます。私たちは技術の力で、問題解決に挑みます。

森田 晴彦

代表取締役CEO