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エピゲノム編集のパイオニア

エピゲノム編集のパイオニア

私たちの体を構成する約2万種類のタンパク質は、作られるタイミング、場所、量がオーケストラのように非常に精密に制御されています。これはエピノゲムと呼ばれる遺伝子制御システムによって担われていますが、このシステムが故障すると、不協和音のように病気を引き起こします。当社のエピゲノム編集技術、CRISPR-GNDM®は、特定の遺伝子のエピゲノムを選択的に標的とし、制御することができます。これにより、不協和音を制御し、病気を治療することが可能になるのです。

遺伝子治療

遺伝子疾患では、DNA配列にエラーや欠陥がしばしば見られ、これらの疾患を根本的に治療するには遺伝子レベルでの治療が必要であると考えられています。遺伝子治療薬は、ウイルスベクターやナノ粒子などの方法を用いて、正常な配列の遺伝子、異常な配列を修復するDNAやRNAなどを標的細胞に送り込みます。

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CRISPRゲノム編集

ゲノム編集は遺伝子治療の新分野の1つです。私たちのDNAをエラーのある特定箇所をピンポイントで狙って切断したり、切断した箇所に正しい配列を持った遺伝子を挿入したりすることができるCRISPR技術の誕生によって、これが実用化可能なレベルになったと考えられています。

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エピゲノム編集

エピゲノム編集とは、遺伝子の塩基配列自体を変えたり、二重鎖切断を行わずに、特定の遺伝子の発現状態を制御する技術です。DNAやヒストンの修飾を変えることで、遺伝子がオンまたはオフに切り替わることを可能にします。

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CRISPR-GNDM®

CRISPR-GNDM®は当社が開発したエピゲノム編集技術で、ウィルスベクターに搭載可能なサイズにコンパクト化されたエピゲノム・エディター(編集システム)を、目的の細胞に効率良く送り届け、高い選択性をもって目的の遺伝子のON/OFFを行うことで疾患を治すことを目指します。

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BUSINESS

自社開発モデルと協業開発モデルのハイブリッドによる開発展開

自社開発モデルは、自社でターゲットの選択を行い、開発資金を含めて自社でリスクを取り、よりスピーディーな開発と高いリターンを目指します。一方で、協業開発モデルでは、パートナーとの間でリスク・プロフィットのシェア行います。これによって、自社のリソースだけではまかない切れないより多くのパイプラインを開発することが可能になります。
PIPELINE

開発パイプライン

筋疾患

心筋症

中枢神経症

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