当社が開発する先天性筋ジストロフィー1a型（LAMA2-CMD）治療薬候補MDL-101が米国食品医薬品局（FDA）から希少小児疾患指定を受理したことを受け、患者団体であるCure CMD注1）およびLAMA2 Europe注2）にそれぞれ取り上げられ、当社の取り組みに関する記事が掲載されました。
記事内では当社が長年にわたり、革新的な治療薬開発に挑戦してきたこと、そして、このたび、一つの大きなマイルストーンを達成したことが紹介されています。
掲載タイトル
One step closer: FDA Grants Rare Pediatric Disease Designation to Modalis Therapeutics’ MDL-101 Gene Therapy
注1）Cure CMDについて
Cure CMDは先天性筋ジストロフィーを患う子供を持つ3人の親によって2008年に設立。先天性筋ジストロフィーに関わる研究者、臨床医、産業界、支援者、そして家族との緊密な協力を通じて、400万USドルの研究助成金の提供、臨床試験の実施やNatural History Studyの支援、そして学術学会の開催等を行い、患者さんとそのご家族を支援することをミッションとしています。
注2）LAMA2 Europeについて
LAMA2 EuropeはヨーロッパのLAMA2-CMDの患者団体（オランダ、スペイン、そしてフランス）が組織、運営する非営利団体です。本団体はLAMA2-CMDに関する国際的な研究活動等の関連情報を提供することで、患者さんとそのご家族を含め、世界中のLAMA2-CMDに関わる臨床医、研究者、バイオテック業界のメンバーと協力、団結し、LAMA2-CMDの治療薬開発を加速させること、そして患者さんとそのご家族を支援することをミッションとしています。