希少疾患を攻めるにはパラダイム
シフトが必要

ヒトの疾患はおよそ１万あると言われており、そのうち一定の数以下しか患者数がない希少疾患（日本は５万人以下、米国は20万人以下）と呼ばれる疾患は約7,000あります。これらの疾患はいわば疾患のロングテールを構成していて、一つ一つの疾患の患者数は多くありませんが、世界全体では４億人いると言われており、アメリカの全人口よりも多い患者が希少疾患に苦しんでいます。医薬品の開発はコストと時間がかかるために、これまでに開発されてきたものは患者数の多い疾患が中心で、希少疾患の95%以上にはまだ治療法がありません。
当社がターゲットとする遺伝性遺伝子疾患は、そのほとんどが希少疾患で、通常の医薬品開発の方法論では開発のしにくい領域でした。しかしながら、遺伝子治療は、ある疾患に対して用いた方法がほぼそのまま他の疾患に転用できる移転可能性の高い方法です。
ITの力を借りてeコマース企業が商品のロングテールを開拓したように、新しい技術によって疾患のロングテールを攻められるようになりました。

収益機会

自社モデルパイプラインと協業モデルパイプラインのハイブリッドを重層展開

自社モデルパイプラインは、自社でCRISPR-GNDM®技術による治療薬開発を行い、ある段階でライセンス契約によって、パートナーにその後の開発と販売をバトンタッチするモデルです(❶)。
協業モデルパイプラインは、パートナー企業とCRISPR-GNDM®技術を使って治療薬開発を行い、一定の段階でパートナーにその後の開発と販売をバトンタッチするモデルです(❷)。